Maladie de Parkinson : un traitement expérimental prometteur

Le traitement de la maladie de Parkinson vient de connaître une avancé capitale grâce à une thérapie génique expérimentale menée par une équipe franco-anglaise. Un traitement qui a permis d’améliorer la motricité et la qualité de vie d’une quinzaine de patients atteints d’une forme évoluée de la maladie.

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Le Téléthon va produire des médicaments de thérapie génique

La Tribune revient ce mercredi sur l’Association française contre les myopathies (AFM) qui a reçu l’autorisation de fabriquer des médicaments pour des maladies rares. En effet, un amendement autorisant les organismes à but non lucratif, comme le laboratoire Généthon, à créer un établissement pharmaceutique pour fabriquer des médicaments de thérapie innovante vient d’être promulgué.

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Premier succès de thérapie génique pour une maladie génétique grave du sang

Un malade atteint d’une maladie sévère du sang, la β-thalassémie, a retrouvé une vie normale, sans recours à des transfusions sanguines mensuelles, grâce à une thérapie génique. Ce résultat publié dans Nature du 16 septembre représente un espoir pour tous ceux qui souffrent de maladies de l’hémoglobine.

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Gènes défectueux : va-t-on pouvoir les « réparer » ?

La progression des connaissances laisse espérer de nombreuses possibilités thérapeutiques mais aussi des risques car la régulation des gènes apparaît d’une est plus compliquée que l’on avait imaginé. En théorie : on a pu associer le mauvais fonctionnement de certains gènes à une maladie spécifique (mucoviscidose, cancers…). Ces maladies résultent du mauvais fonctionnement ou de l’absence d’un gène. La thérapie génique intervient alors pour corriger les défauts du gène incriminé.

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