Premier succès de thérapie génique pour une maladie génétique grave du sang

Un malade atteint d’une maladie sévère du sang, la β-thalassémie, a retrouvé une vie normale, sans recours à des transfusions sanguines mensuelles, grâce à une thérapie génique. Ce résultat publié dans Nature du 16 septembre représente un espoir pour tous ceux qui souffrent de maladies de l’hémoglobine.
C’est un nouveau succès pour la thérapie génique et les chercheurs français leaders dans ce domaine mais c’est également une nouvelle victoire pour tous ceux qui, par leurs dons au Téléthon, ont contribué au financement de ces travaux. L’Association Française contre les Myopathies (AFM) se réjouit de ce succès et annonce le renforcement de son soutien pour la poursuite de l’essai au bénéfice des malades atteints de β-thalassémie et de drépanocytose. L’AFM apportera son soutien financier et mettra à disposition Généthon, son laboratoire dédié au développement et à la production de vecteurs-médicaments.
Pour Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM, « ces résultats confirment la pertinence de la stratégie engagée par l’AFM dans le domaine de l’innovation thérapeutique». Depuis plus de 20 ans, grâce aux dons du Téléthon, l’AFM contribue de manière unique au développement de la médecine. En investissant massivement dans les thérapies innovantes, comme la thérapie génique, elle a contribué à remporter des victoires contre des maladies réputées incurables. Aujourd’hui, cette médecine innovante montre son utilité pour les maladies héréditaires du sang. Plus que jamais, ces résultats concrets démontrent que la médecine de demain a besoin du Téléthon !
Maladies de l’hémoglobine : les maladies génétiques les plus fréquentes au monde
La famille des hémoglobinopathies regroupe principalement les thalassémies et la drépanocytose. Ces maladies du sang sont les maladies génétiques les plus fréquentes et les plus répandues au monde. Elles touchent chaque année près de 300 000 nourrissons tandis que près de 5 % de la population mondiale est porteuse d’un gène de l’hémoglobine défectueux. La β-thalassémie est particulièrement fréquente dans les populations méditerranéennes, asiatiques et du Moyen-Orient. La drépanocytose, pour sa part, touche principalement les populations africaines, indiennes, méditerranéennes ainsi que les populations d’outre-mer.
Source : AFM