Myopathie de Duchenne : une 1ère thérapie innovante autorisée
L’AFM-Téléthon s’est félicitée vendredi de l’avis favorable de l’Agence européenne du médicament concernant la mise sur le marché de l’Ataluren pour les malades atteints de myopathie de Duchenne. Il s’agit du premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la maladie neuromusculaire la plus fréquente de l’enfant.
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