Un médicament contre une maladie génétique rare du foie distingué par la revue Prescrire

A l’occasion de son Palmarès annuel des médicaments, la revue médicale indépendante Prescrire vient d’attribuer une “Pilule d’Or”, récompense qui n’avait plus été attribuée depuis 2007, à un traitement contre une maladie rare génétique du foie.
L’acide cholique (Orphacol®) du laboratoire CTRS décroche ainsi cette année “la Pilule d’Or” du Palmarès. La Pilule d’Or vient récompenser le développement et une commercialisation importante pour les patients, menée jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne”, indique la revue.
Selon Prescrire, ce dernier « apporte un progrès majeur chez les enfants atteints de rares déficits héréditaires de la synthèse d’acides biliaires primaires, maladie le plus souvent mortelle ». “Ce médicament était utilisé de longue date, mais seulement sous autorisation temporaire.
Trois médicaments figurent cette année au “Tableau d’honneur de la revue” : l’imatinib (Glivec® de Novartis) qui “permet un allongement important de la survie chez les enfants atteints d’une forme rare de leucémie aiguë lymphoblastique” ; l’artésunate intraveineux (Malacef®), traitement de référence des accès graves de paludisme, qui est disponible en France dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU dite protocolisée) et le sofosbuvir (Sovaldi®), l’antiviral contre l’hépatite C chronique de l’américain Gilead, qui “permet une durée de traitement plus courte, ce qui réduit la toxicité des autres médicaments associés”.
Néanmoins, pour ce dernier médicament, la revue précise que “des incertitudes entourent son efficacité clinique à long terme et ses effets indésirables”. Elle rappelle également le “prix exorbitant” du Sovaldi, qu’elle estime “déconnecté des coûts de recherche et de fabrication” et qui “met en danger l’assurance solidaire”.
L’enrobage des granulés de phénylbutyrate de sodium (Phenurane®) de Lucane Pharma est quant à lui “Cité au Palmarès”. Ce dernier “masque le mauvais goût de cette substance qui causait nausées et vomissements, gênant l’observance de ce médicament qui prolonge la survie des patients atteints d’un désordre rare du cycle de l’urée”.
La revue qualifie ce palmarès 2014 de “bon cru” et souligne que trois des médicaments primés à ce Palmarès (Orphacol°, Glivec° et Pheburane°) sont des traitements de maladies rares.
Source : Prescrire